Перспективи генотерапії ❤️ Довідник з біології

МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ

Розділ 1

БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ

1.3. Онтогенетичний рівень організації життя

1.3.2. Основи генетики людини

1.3.2.43. Перспективи генотерапії

Генна терапія – заміна дефектних генів нормальними. Вона включає також використання генів для лікування цукрового діабету і СНІДу. Питання про можливість лікування спадкових захворювань виникло відразу ж, як тільки вчені розробили шляхи перенесення генів у визначені клітини, де вони транскрибуються і транслюються. Виникло також питання: яких хворих

у першу чергу лікувати – яких більше чи хвороби яких більш вивчені? Більшість схилялися до того, що генна терапія повинна бути створена для тих хвороб, про які більше відомо: відомий уражений геїн, білок, тканини їх локалізації Так, зокрема, сталося з тяжким імунодефіцитом, що пов’язаний з відсутністю в організмі ферменту аденозиндезамінази (АДА). Внаслідок дефіциту АДА порушується формування у дитини Т і В-лімфоцитів і вона стає зовсім беззахисною перед бактеріями і вірусами. На фоні великих фінансових витрат отримано терапевтичний ефект у хворих дітей внаслідок введення їм гена АДА. Однак таких

дітей щорічно народжується кілька десятків. На даний час велика увага надається дослідженням з генотерапії хвороб, що уражають багатьох людей: гіпертонія, високий рівень холестерину, діабет, деякі форми раку та ін.

Зважаючи на те, що генотерапія пов’язана зі зміною спадкового апарату людини, потрібні особливі вимоги при клінічному дослідженні: 1) чітке знання дефекту гена і яким чином формуються симптоми хвороби; 2) відтворення генетичної моделі у тварин; 3) відсутність альтернативної терапії, або існуюча терапія неможлива або неефективна; 4) безпека для хворого.

При розробці генотерапії також вирішуються такі питання: 1) які клітини необхідно використовувати? 2) яку частину клітин необхідно вилікувати, щоб зменшити або зупинити прогресування хвороби? 3) чи буде небезпечна зверхекспресія введеного гена? 4) чи є безпечним потрапляння реконструйованого гена в інші тканини? 5) як довго буде функціонувати змінена клітина? 6) чи будуть атакован: нові клітини імунною системою?

Спадкова генотерапія є трансгенною і змінює всі клітини організму. У людини вона не використовується. Неспадкова (соматична) генна терапія корегує тільки соматичні клітини, уражені внаслідок генетичного дефекту. Неспадкова генотерапія може допомогти індивідууму, але вона не покращить стан майбутніх поколінь, тому що мутантний ген не змінений у гаметах.

На жаль, про більшість спадкових хвороб поки мало що відомо. У тих випадках, коли відомо, які тканини уражені, введення нормального гена в них ускладнено. Незважаючи на це, медична генетика досягла значних успіхів у лікуванні окремих захворювань. При цьому використовуються два підходи. Перший із них передбачає виділення клітин із тіла поцієнта для введення в них необхідного гена (генна терапія ex vivo), після чого вони повертаються в організм хворого. Як вектор використовують ретровіруси, що містять генетичну інформацію у вигляді РНК. Ретровірус забезпечується рекомбінантною РНК (РНК вірусу + РНК копія гена людини). Після надходження рекомбінантної РНК у клітину людини, наприклад, у стовбурову клітину червоного кісткового мозку, відбувається зворотна транскрипція і рекомбінантна ДНК, що несе нормальний ген, попадає в хромосому людини.

Так було проведено лікування зазначеного вище тяжкого імунодефіциту, внаслідок відсутності АДА, у декількох дітей. Паралельно вони отримали виділення у корів ферменту АДА як лікувальний препарат.

Використовуючи як вектор аденовірус (AVV), вчені розробили метод генної терапії серпоподібно-клітинної анемії. За природних умов AW уражає тільки ті клітини червоного кісткового мозку, які є попередниками еритроцитів. Функціональний ген B-глобіну ввели в AVV, а вірус переніс його в незрілі еритроцити. Останні наповнюються нормальним гемоглобіном і спрямовуються у кровотік.

Інший підхід у генотерапії передбачає використання вірусів, вирощених у лабораторії клітин і навіть штучних носіїв для введення генів безпосередньо в організм хворого. Наприклад, позбавлений хвороботворних властивостей аденовірус міститься у флаконі з аерозолем. При вдиханні хворим аерозольної суспензії вірус проникає в клітини легень і приносить до них функціональний ген муковісцидозу.

Якщо клітини стійкі до генетичних маніпуляцій, вчені впливають на клітини, що знаходяться поруч. Останні мають вплив на дефектні за визначеним геном клітини. Так, апробується генна терапія мишей, в яких ушкоджена та ж ділянка мозку, що й у хворих з хворобою Альцгеймера. У фібробласти проникає ген фактора росту нервів. Ці клітини імплантуються у розріз мозку і секретують фактор росту, що необхідний нейронам. Нейрони починають рости і продукувати відповідні нейромедіатори. Передбачається, що схожий тип генної терапії може бути використаний для лікування хвороби Гентінгтона, хвороби Паркінсона, депресії та ін.

Певні успіхи досягнуті при використанні генної терапії в лікуванні злоякісних новоутворень. Виділяється пухлинна клітина, в яку вводяться гени, що кодують такі протиракові речовини імунної системи, як інтерферони, інтерлейкіни. Введені заново у пухлину, клітини починають продукувати ці речовини, вбивають і себе і навколишні злоякісні клітини.

(1 votes, average: 5,00 out of 5)

Перспективи генотерапії - Довідник з біології

Схожі записи:

КЛАС НЕМАТОДИ, АБО ВЛАСНЕ КРУГЛІ ЧЕРВИ. БОРОТЬБА З ЧЕРВАМИ-ПАРАЗИТАМИ – ТИП ПЕРВИННОПОРОЖНИННІ, АБО КРУГЛІ ЧЕРВИ Біологія – універсальний довідник ПІДЦАРСТВО БАГАТОКЛІТИННІ ТВАРИНИ ТИП ПЕРВИННОПОРОЖНИННІ, АБО КРУГЛІ ЧЕРВИ КЛАС НЕМАТОДИ, АБО ВЛАСНЕ КРУГЛІ ЧЕРВИ. БОРОТЬБА З ЧЕРВАМИ-ПАРАЗИТАМИ Більшість нематод – вільноживучі...
Тестові завдання – РОЗМНОЖЕННЯ ТА ІНДИВІДУАЛЬНИЙ РОЗВИТОК ЛЮДИНИ – БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ РОЗМНОЖЕННЯ ТА ІНДИВІДУАЛЬНИЙ РОЗВИТОК ЛЮДИНИ Тестові завдання Виберіть правильну відповідь. 1. Назва процесу злиття...
ЗАЛОЗИ ВНУТРІШНЬОЇ СЕКРЕЦІЇ І ГОРМОНИ – НЕЙРОГУМОРАЛЬНА РЕГУЛЯЦІЯ ФІЗІОЛОГІЧНИХ ФУНКЦІЙ – ЛЮДИНА Біологія – універсальний довідник ЛЮДИНА НЕЙРОГУМОРАЛЬНА РЕГУЛЯЦІЯ ФІЗІОЛОГІЧНИХ ФУНКЦІЙ ЗАЛОЗИ ВНУТРІШНЬОЇ СЕКРЕЦІЇ І ГОРМОНИ Залози – органи, що синтезують і виділяють специфічні речовини. У залозах...
Регенерація та її види МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 1 БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ 1.3. Онтогенетичний рівень організації життя 1.3.3. Біологія індивідуального розвитку 1.3.3.16. Регенерація та її види Регенерація (від лат....
Обмін жирів – ОБМІН РЕЧОВИН І ЕНЕРГІЇ – БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ ОБМІН РЕЧОВИН І ЕНЕРГІЇ Обмін жирів Жири виконують різні функції: входять до складу мембран;...
Будова і функції верхніх і нижніх кінцівок м’язів Відповіді на питання до екзамену з курсу Основи біології та генетики Будова і функції верхніх і нижніх кінцівок м’язів. М’язи верхніх кінцівок поділяють на м’язи...
Множинний алелізм МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 1 БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ 1.3. Онтогенетичний рівень організації життя 1.3.2. Основи генетики людини 1.3.2.6. Множинний алелізм У кожного організму є лише...
Тестові завдання – ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ. БІОСФЕРА Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ. БІОСФЕРА Тестові завдання 1. Автор вчення про біосферу: А) Т. Морган; В) М. І....
Генетичний код, його основні принципи і властивості МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 1 БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ 1.2. Молекулярно-генетичний і клітинний рівні організації життя 1.2.3. Спадковий апарат еукаріотичних клітин і його функціонування на молекулярному...
Проблема детермінації та взаємодії бластомерів МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 1 БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ 1.3. Онтогенетичний рівень організації життя 1.3.3. Біологія індивідуального розвитку 1.3.3.3. Проблема детермінації та взаємодії бластомерів Основоположником експериментальної...
Контрольно-навчальні завдання – Біологічні основи паразитизму і паразитарних інвазій у людини МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 3 БІОГЕОЦЕНОТИЧНИЙ РІВЕНЬ ОРГАНІЗАЦІЇ ЖИТТЯ ТА МІСЦЕ ЛЮДИНИ В НЬОМУ 3.2. Біологічні основи паразитизму і паразитарних інвазій у людини Контрольно-навчальні завдання 1....
ПОХОДЖЕННЯ І ЗНАЧЕННЯ НАЙПРОСТІШИХ – ТИП ІНФУЗОРІЇ – ПІДЦАРСТВО ОДНОКЛІТИННІ ТВАРИНИ, АБО НАЙПРОСТІШІ Біологія – універсальний довідник ПІДЦАРСТВО ОДНОКЛІТИННІ ТВАРИНИ, АБО НАЙПРОСТІШІ ТИП ІНФУЗОРІЇ ПОХОДЖЕННЯ І ЗНАЧЕННЯ НАЙПРОСТІШИХ Походження найпростіших. Учені вважають, що саркодові і джгутикові – найдавніші...
СТАЛІСТЬ ТЕМПЕРАТУРИ ТІЛА ТА СПОСОБИ ЇЇ РЕГУЛЯЦІЇ – ТЕРМОРЕГУЛЯЦІЯ – ЛЮДИНА Біологія – універсальний довідник ЛЮДИНА ТЕРМОРЕГУЛЯЦІЯ СТАЛІСТЬ ТЕМПЕРАТУРИ ТІЛА ТА СПОСОБИ ЇЇ РЕГУЛЯЦІЇ Фізіологічні процеси, спрямовані на підтримання сталої температури, називаються процесами терморегуляції. Збереження сталої...
ВИДИ І НАЙВАЖЛИВІШІ ПОРОДИ ДОМАШНІХ ТВАРИН Біологія – універсальний довідник ПІДЦАРСТВО БАГАТОКЛІТИННІ ТВАРИНИ ТИП ХОРДОВІ ВИДИ І НАЙВАЖЛИВІШІ ПОРОДИ ДОМАШНІХ ТВАРИН Види домашніх тварин. Багато видів ссавців приручено і одомашнено людиною...
Структура біосфери – ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ. БІОСФЕРА Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ. БІОСФЕРА Структура біосфери Біосфера займає усі три оболонки Землі: літосферу, гідросферу, атмосферу і має...
Голкошкірі – Отруйні тварини – Отруйні для людини організми МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 3 БІОГЕОЦЕНОТИЧНИЙ РІВЕНЬ ОРГАНІЗАЦІЇ ЖИТТЯ ТА МІСЦЕ ЛЮДИНИ В НЬОМУ 3.6. Отруйні для людини організми 3.6.2. Отруйні тварини Голкошкірі Серед Голкошкірих (Есhinodermata),...
Поняття про макроеволюцію МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 2 ПОПУЛЯЦІЙНО-ВИДОВИЙ РІВЕНЬ ОРГАНІЗАЦІЇ ЖИТТЯ ТА МІСЦЕ ЛЮДИНИ В НЬОМУ 2.3. Закономірності і проблеми макроеволюції та антропогенезу Класичний дарвінізм розкрив основні принципи...
УВАГА ТА ПАМ’ЯТЬ – ПОВЕДІНКА ТА ПСИХІКА – ЛЮДИНА Біологія – універсальний довідник ЛЮДИНА ПОВЕДІНКА ТА ПСИХІКА УВАГА ТА ПАМ’ЯТЬ Важливість для нас якоїсь події визначається нашою внутрішньою потребою, нашою зацікавленістю, поставленою метою. Переважаюча...
Чоловічі статеві органи – РОЗМНОЖЕННЯ ТА ІНДИВІДУАЛЬНИЙ РОЗВИТОК ЛЮДИНИ – БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ РОЗМНОЖЕННЯ ТА ІНДИВІДУАЛЬНИЙ РОЗВИТОК ЛЮДИНИ Чоловічі статеві органи Чоловіча статева система складається з внутрішніх...
Неорганічні речовини – Біологічно важливі речовини – Загальна Біологія Біологія Загальна Біологія Біологічно важливі речовини Неорганічні речовини До неорганічних речовин, що входять до складу живих клітин, належать вода та мінеральні речовини – солі Натрію,...
ЗЧЕПЛЕНЕ СПАДКОЄМСТВО ГЕНІВ – СПАДКОВІСТЬ Довідник з біології ЗАГАЛЬНА БІОЛОГІЯ ОСНОВИ ГЕНЕТИКИ СПАДКОВІСТЬ ЗЧЕПЛЕНЕ СПАДКОЄМСТВО ГЕНІВ В 1911-1912 роках Т. Морган і співробітники перевірили вияв третього закону Менделя, проводячи досліди...
Популяції – Природні угруповання організмів. Екосистеми Біологія. Експерес-підготовка до ЗНО та ДПА ТЕОРЕТИЧНІ ВІДОМОСТІ РОЗДІЛ IV. ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ Тема 2. Природні угруповання організмів. Екосистеми Популяції Популяція – сукупність особин одного виду,...
Основні властивості популяцій – ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ. БІОСФЕРА Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА ОСНОВИ ЕКОЛОГІЇ. БІОСФЕРА Основні властивості популяцій У природі будь-який біологічний вид складається з великої кількості популяцій,...
Механізм дихання Відповіді на питання до екзамену з курсу Основи біології та генетики Механізм дихання. При вдиху скорочуються дихальні м’язи (зовнішні міжреберні м’язи, що піднімають ребра, та...
Сисун китайський (клонорх китайський) (Clonorchis sinensis) – Тип Плоскі черви Plathelminthes МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 3 БІОГЕОЦЕНОТИЧНИЙ РІВЕНЬ ОРГАНІЗАЦІЇ ЖИТТЯ ТА МІСЦЕ ЛЮДИНИ В НЬОМУ 3.4. Медична гельмінтологія 3.4.2. Тип Плоскі черви ( Plathelminthes ) 3.4.2.5. Сисун...
ПРИНЦИПИ СТРУКТУРНО-ФУНКЦІОНАЛЬНОЇ ОРГАНІЗАЦІЇ КЛІТИНИ Довідник з біології ЗАГАЛЬНА БІОЛОГІЯ ОСНОВИ ЦИТОЛОГІЇ ПРИНЦИПИ СТРУКТУРНО-ФУНКЦІОНАЛЬНОЇ ОРГАНІЗАЦІЇ КЛІТИНИ У природі існує значна різноманітність конкретних клітинних форм. Разом із тим число основних типів...
ВЧЕННЯ В. І. ВЕРНАДСЬКОГО ПРО НООСФЕРУ Довідник з біології ЗАГАЛЬНА БІОЛОГІЯ ЛЮДИНА І БІОСФЕРА ВЧЕННЯ В. І. ВЕРНАДСЬКОГО ПРО НООСФЕРУ Еволюція органічного світу пройшла декілька етапів. Перший з них – виникнення...
Значення птахів та їх охорона. Домашні птахи – КЛАС ПТАХИ Біологія – універсальний довідник ПІДЦАРСТВО БАГАТОКЛІТИННІ ТВАРИНИ ТИП ХОРДОВІ КЛАС ПТАХИ Значення птахів та їх охорона. Домашні птахи Значення птахів у природі та житті людини...
Основний і загальний обмін речовин і енергії Відповіді на питання до екзамену з курсу Основи біології та генетики Основний і загальний обмін речовин і енергії. В організмі людини, в органах, тканинах, клітинах...
СЕЛЕКЦІЯ ТВАРИН – СЕЛЕКЦІЯ РОСЛИН, ТВАРИН ТА МІКРООРГАНІЗМІВ Біологія – універсальний довідник ЗАГАЛЬНА БІОЛОГІЯ СЕЛЕКЦІЯ РОСЛИН, ТВАРИН ТА МІКРООРГАНІЗМІВ СЕЛЕКЦІЯ ТВАРИН У тварин можливе тільки статеве розмноження, відсутня масовість у потомстві від однієї...
Функції шкіри – ШКІРА – БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ ШКІРА Функції шкіри Шкіра – це зовнішній покрив тіла, який е бар’єром між внутрішнім...
Контрольно-навчальні завдання – БІОСФЕРА І ЛЮДИНА МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 4 БІОСФЕРА І ЛЮДИНА Контрольно-навчальні завдання 1. Хто є основоположником учення про “ноосферу”? А) Е. Геккель; Б) Е. Зюсс; В) В. І....
Утворення гамет – Розмноження організмів – Розмноження та індивідуальний розвиток організмів Біологія Розмноження та індивідуальний розвиток організмів Розмноження організмів Утворення гамет На певному етапі ембріонального розвитку у хребетних формуються так звані статеві зачатки, які надалі дають...
Взаємодії генів та їх прояв при різних типах успадкування МЕДИЧНА БІОЛОГІЯ Розділ 1 БІОЛОГІЧНІ ОСНОВИ ЖИТТЄДІЯЛЬНОСТІ ЛЮДИНИ 1.3. Онтогенетичний рівень організації життя 1.3.2. Основи генетики людини 1.3.2.5. Взаємодії генів та їх прояв при різних...
З’єднання кісток – ОПОРНО-РУХОВА СИСТЕМА – БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ Біологія. Комплексний довідник – підготовка до ЗНО та ДПА БІОЛОГІЯ ЛЮДИНИ ОПОРНО-РУХОВА СИСТЕМА З’єднання кісток Розрізняють нерухомі, напіврухомі та рухомі (суглоби) з’єднання кісток. Нерухомі з’єднання...